Un procedimiento inédito en una patología no oncológica
Investigadores del Hospital Universitario La Paz de Madrid informan sobre un avance médico sin precedentes: la aplicación exitosa de la terapia celular CAR-T en una niña de 11 años diagnosticada con dermatomiositis anti-MDA5, una enfermedad autoinmune extremadamente rara y agresiva que afecta a cerca de una persona por cada millón.
>El tratamiento, autorizado bajo uso compasivo, representa la primera aplicación documentada de esta terapia en una patología no oncológica, según confirmaron las fuentes médicas del centro hospitalario.
Una paciente sin respuesta a terapias convencionales
Los especialistas describen que la paciente ingresó en estado crítico tras no responder a más de diez tratamientos inmunosupresores convencionales. El rápido deterioro pulmonar obligó a mantenerla en la UCI bajo ventilación mecánica mientras se evaluaban nuevas alternativas terapéuticas. Ante la falta de respuesta a los tratamientos disponibles, el equipo médico optó por administrar la terapia CAR-T ARI-0001, desarrollada por el Hospital Clínic de Barcelona y aprobada en España para determinados tipos de leucemia.
De acuerdo con los reportes de RTVE (2025), la decisión se adoptó ante la gravedad del cuadro clínico y la ausencia de opciones eficaces, en un contexto donde la vida de la paciente estaba en riesgo.
Recuperación completa y seguimiento positivo
Un año después de la intervención, los médicos documentaron una remisión total de la enfermedad. La paciente ya no requiere oxigenoterapia ni medicación inmunosupresora, ha recuperado completamente su movilidad y ha retomado su vida escolar y familiar con normalidad.
El equipo tratante subraya la mejoría significativa de la función pulmonar, uno de los principales objetivos terapéuticos. Estos resultados fueron difundidos en la revista médica Med, donde los investigadores analizaron los mecanismos de acción del tratamiento y la evolución clínica del caso (RTVE, 2025; Cadena SER, 2025).
La terapia CAR-T abre nuevas fronteras más allá del cáncer
Hasta el momento, la terapia CAR-T —una inmunoterapia avanzada que modifica genéticamente linfocitos T del propio paciente para que ataquen células específicas— se aplicaba casi exclusivamente a cánceres hematológicos, como leucemias o linfomas.
>Los investigadores sostienen que este caso marca un punto de inflexión en la aplicación de terapias celulares, demostrando su potencial en enfermedades autoinmunes graves donde el sistema inmunitario ataca los tejidos del propio organismo. Este resultado refuerza la idea de que las terapias CAR-T podrían tener un alcance terapéutico mucho más amplio del que se consideraba posible hace pocos años.
El equipo del Hospital La Paz, en colaboración con el Hospital Clínic de Barcelona y el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO), destacó la relevancia de la cooperación institucional y la importancia del acceso a tratamientos innovadores dentro del sistema público de salud.
Un hito para la medicina personalizada en España
Los expertos señalan que este logro se enmarca dentro de la medicina de precisión, un enfoque que adapta las terapias al perfil inmunológico y molecular de cada paciente.
>El éxito de esta intervención no solo representa una mejora radical en la calidad de vida de una paciente concreta, sino que sienta las bases para el desarrollo de futuros tratamientos personalizados destinados a otras enfermedades inmunológicas complejas.
La aplicación del ARI-0001 en esta indicación infrecuente también consolida el papel de España como referente internacional en investigación, desarrollo y producción pública de terapias avanzadas.
Fuentes:
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Hospital Clínic de Barcelona (2023). ARI-0001: inmunoterapia CAR-T de desarrollo propio.
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RTVE (2025, 5 de mayo). Una niña con una enfermedad rara autoinmune es tratada con éxito con terapia CAR-T en el Hospital La Paz.
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Cadena SER (2025, 5 de mayo). La Paz y el CNIO aplican con éxito una CAR-T en una enfermedad autoinmune.
