La sangre del cordón umbilical continúa abriendo nuevas líneas de investigación en medicina. Además de su uso establecido como fuente de células madre hematopoyéticas para determinados trasplantes, investigadores australianos estudian ahora cómo utilizar células procedentes de sangre de cordón para fabricar una inmunoterapia celular contra la leucemia mieloide aguda (LMA).
El proyecto, liderado por investigadores del Translational Research Institute (TRI) de Brisbane, en Australia, ha recibido cerca de 4 millones de dólares australianos de financiación del Medical Research Future Fund (MRFF).
El objetivo es desarrollar una terapia celular denominada off-the-shelf: células obtenidas a partir de sangre de cordón umbilical donada que se modifican, preparan y congelan previamente para poder disponer de ellas cuando un paciente las necesite.
La investigación se prepara ahora para avanzar hacia un ensayo clínico fase I en 15 pacientes con leucemia mieloide aguda recidivante o refractaria y sin otras opciones terapéuticas estándar.
¿Qué es la leucemia mieloide aguda?
La leucemia mieloide aguda (LMA) es un cáncer de la sangre y de la médula ósea caracterizado por una proliferación rápida y descontrolada de células sanguíneas inmaduras.
Aunque puede aparecer a cualquier edad, es especialmente frecuente entre adultos de edad avanzada.
En determinados pacientes cuya enfermedad reaparece o no responde a los tratamientos disponibles, las opciones terapéuticas pueden ser limitadas. Por este motivo, diferentes grupos de investigación estudian nuevas formas de utilizar el propio sistema inmunitario para reconocer y combatir las células tumorales.
De la sangre del cordón a una nueva inmunoterapia
Aquí se encuentra uno de los aspectos más interesantes del proyecto australiano.
Los investigadores obtendrán células inmunitarias específicas presentes en unidades de sangre de cordón umbilical y las modificarán genéticamente con instrucciones dirigidas a reconocer y atacar las células de la leucemia.
La sangre de cordón utilizada en el proyecto procederá del Queensland Cord Blood Bank, situado en el Mater Mothers’ Hospital de Brisbane.
El equipo investigador utilizará una tecnología denominada CCR-T, desarrollada en colaboración con la compañía biotecnológica Miltenyi Biotec, que incorpora un mecanismo de doble reconocimiento dirigido contra la leucemia.
Antes de administrarse a pacientes, las células modificadas también se evaluarán mediante modelos tridimensionales de médula ósea desarrollados en laboratorio para estudiar su comportamiento frente a las células leucémicas y el tejido sano.
¿Qué significa que sea una terapia “off-the-shelf”?
Este concepto puede traducirse aproximadamente como una terapia “lista para usar”.
Actualmente, algunas inmunoterapias celulares, como determinadas terapias CAR-T, requieren obtener células del propio paciente, procesarlas y modificarlas específicamente antes de volver a administrarlas.
Es un procedimiento altamente personalizado que puede requerir varias semanas.
El proyecto liderado desde Brisbane plantea un modelo diferente: utilizar células procedentes de sangre de cordón, modificarlas previamente y generar dosis que puedan criopreservarse y mantenerse disponibles para su utilización hospitalaria.
De esta forma, los investigadores pretenden estudiar si es posible disponer de una terapia celular sin tener que iniciar todo el proceso de fabricación desde cero para cada paciente.
Esto podría resultar especialmente relevante para determinados pacientes con LMA de edad avanzada, cuyas células inmunitarias pueden estar debilitadas después de diferentes tratamientos.
La sangre de cordón: más allá del trasplante
La sangre del cordón umbilical es una fuente reconocida de células madre hematopoyéticas, utilizadas desde hace décadas en determinados trasplantes para tratar enfermedades hematológicas, inmunológicas y metabólicas.
Sin embargo, la investigación actual estudia aplicaciones que van más allá del uso directo de estas células en un trasplante.
El proyecto australiano constituye un ejemplo especialmente claro.
En este caso, la sangre de cordón actúa como fuente de células para fabricar una terapia celular avanzada. Los investigadores seleccionan determinadas células inmunitarias, las modifican genéticamente y posteriormente las preparan para dirigirlas contra las células de la leucemia.
Por tanto, la unidad de sangre de cordón no se utilizaría simplemente como un trasplante convencional, sino como materia prima biológica para desarrollar un nuevo producto terapéutico.
¿Por qué resultan interesantes las células procedentes del cordón?
Los investigadores responsables del proyecto destacan las características de las células procedentes de la sangre del cordón umbilical.
El profesor Maher Gandhi, director ejecutivo del Translational Research Institute y responsable del proyecto, explica que el equipo trabaja con células de cordón jóvenes y con elevada capacidad funcional que pueden prepararse, congelarse y mantenerse disponibles.
Esta posibilidad permitiría investigar un modelo de fabricación diferente al de las terapias completamente individualizadas.
Además, el proyecto reúne a investigadores especializados en inmunología, hematología, ingeniería celular, fabricación de terapias avanzadas y modelos preclínicos.
El siguiente paso: probar la terapia en pacientes
La investigación todavía debe superar una etapa fundamental: demostrar su seguridad y estudiar su comportamiento en humanos.
El proyecto prevé iniciar un ensayo clínico nacional fase I con 15 pacientes con LMA recidivante o refractaria que hayan agotado otras opciones terapéuticas.
Los ensayos fase I constituyen las primeras etapas de investigación clínica de una nueva terapia y se centran principalmente en estudiar aspectos como su seguridad, tolerabilidad y dosificación.
Por este motivo, los resultados del proyecto todavía no permiten determinar si esta estrategia será eficaz como tratamiento de la LMA.
Una nueva muestra de la evolución de la medicina celular
Esta investigación pone de manifiesto cómo está evolucionando el campo de las terapias celulares.
La sangre de cordón umbilical ya cuenta con una trayectoria consolidada como fuente de células madre hematopoyéticas para trasplante. Ahora, diferentes equipos científicos investigan cómo aprovechar sus células mediante procesos de selección, expansión, modificación genética y fabricación avanzada.
El proyecto desarrollado en Australia representa precisamente esta evolución: partir de células presentes en la sangre del cordón para intentar fabricar una inmunoterapia preparada previamente y dirigida específicamente contra la leucemia.
Será necesario esperar a los resultados de los estudios preclínicos y del posterior ensayo clínico para conocer el alcance de esta estrategia.
Mientras tanto, investigaciones como esta amplían el conocimiento científico sobre las características de las células presentes en la sangre del cordón umbilical y sobre las diferentes formas en las que pueden utilizarse como punto de partida para el desarrollo de nuevas terapias celulares.
Fuentes
- Translational Research Institute. Queensland breakthrough uses umbilical cord blood to mass-produce leukaemia therapy. 5 de agosto de 2026.
- Medical Research Future Fund (MRFF), Australian Government.
- Queensland Cord Blood Bank at the Mater.
- Translational Research Institute, The University of Queensland, Queensland University of Technology, Mater Research y Metro South Health.
