El Hospital Universitario La Paz, en colaboración con el Hospital Clínic de Barcelona, el CNIO y otras instituciones, ha conseguido aplicar con éxito una terapia CAR‑T en una niña de 11 años con una grave enfermedad autoinmune: dermatomiositis anti‑MDA5, una dolencia extremadamente rara que afecta solo a 1 de cada millón de personas.
La niña se encontraba en estado crítico, ingresada en la UCI y sin responder a tratamientos convencionales. Gracias a la aplicación del CAR‑T ARI‑0001, desarrollado por el Clínic de Barcelona y aprobado por la AEMPS, sus linfocitos T fueron modificados para eliminar los linfocitos B responsables de la agresión autoinmune. Un año después, la paciente ha recuperado su vida normal: respira sin asistencia, ha dejado los inmunosupresores y ha retomado su día a día.
¿Por qué es tan relevante este caso?
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Es el primer uso en el mundo de una terapia CAR‑T para tratar una enfermedad autoinmune infantil.
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Demuestra que estas terapias celulares, hasta ahora reservadas principalmente a ciertos tipos de cáncer, pueden abrir un nuevo horizonte en enfermedades como el lupus o la esclerosis múltiple.
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La terapia utilizada, el ARI‑0001, es un desarrollo 100% público y español, lo que refuerza el liderazgo de la investigación biomédica nacional.
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La recuperación de la paciente no solo ha sido clínica, sino también funcional y emocional, devolviéndole calidad de vida y esperanza.
Este caso pionero es fruto de la colaboración entre centros como La Paz, el Clínic, el CNIO, el Hospital Niño Jesús y la Fundación CRIS Contra el Cáncer. Además, abre nuevas vías para futuras aplicaciones terapéuticas de la ingeniería celular en el campo de las enfermedades autoinmunes.
Fuentes:
Hospital Clínic de Barcelona. (2023). ARI-0001: inmunoterapia CAR-T de desarrollo propio. https://www.clinicbarcelona.org
RTVE. (2025, 5 de mayo). Una niña con una enfermedad rara autoinmune es tratada con éxito con terapia CAR-T en el Hospital La Paz. https://www.rtve.es/noticias/20250505/tratada-nina-enfermedad-rara-autoinmune-car-t-terapia-hospital-paz/16565895.shtml
Cadena SER. (2025, 5 de mayo). La Paz y el CNIO aplican con éxito una CAR-T en una enfermedad autoinmune. https://cadenaser.com
