El 17 de abril de 2023, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó el producto de Gamida Cell llamado «Omisirge», anteriormente conocido como Omidubicel y NiCord. Esta aprobación marca un hito importante, ya que es la primera vez que la FDA aprueba un producto de sangre de cordón umbilical «expandido», lo que implica que las células de cordón umbilical han sido cultivadas en laboratorio para aumentar selectivamente su cantidad. Omisirge está diseñado para ayudar a los pacientes que no pueden encontrar un donante adecuado para un trasplante, y se espera que juegue un papel importante en el mercado de trasplantes de células madre.
Un informe de 2021 sobre el ensayo de fase 3 de Gamida Cell describió a Omisirge como una combinación de las mejores características por las que los médicos de trasplante se inclinan a elegir la médula ósea o la sangre del cordón umbilical como fuente de injerto para un trasplante de células madre.
Se destaca su capacidad de injertarse rápidamente, incluso más rápido que la médula ósea, lo cual es crucial para reducir el riesgo de infecciones. Además, ofrece las ventajas a largo plazo de los trasplantes de sangre de cordón umbilical, como una mejor supervivencia del paciente y una menor incidencia de enfermedad de injerto contra huésped.
Actualmente, cuando los médicos no encuentran un donante de médula ósea totalmente compatible, a menudo optan por un donante de médula ósea haploidéntico o una unidad de sangre de cordón umbilical. Con la disponibilidad de Omisirge, será necesario revisar los algoritmos utilizados para seleccionar la fuente de injerto. Gamida Cell ha establecido relaciones con importantes centros de trasplante en Estados Unidos y planea lanzar Omisirge inicialmente en aproximadamente una docena de hospitales. Además, ha asegurado la cobertura de las principales compañías de seguros comerciales, lo que facilitará el acceso al tratamiento para los pacientes.
Aunque el mercado de trasplantes de células madre alogénicas es relativamente pequeño, Gamida Cell ha realizado estudios de mercado que sugieren que Omisirge podría capturar entre el 20 % y el 25 % de ese mercado. El camino hacia la aprobación de la FDA ha sido largo, costoso y desafiante. La FDA suspendió temporalmente el proceso de aprobación en 2021 para verificar la consistencia del proceso de fabricación. Desde entonces, Gamida Cell ha consolidado la fabricación en su laboratorio en Israel, lo que le permitirá escalar fácilmente la producción.
A pesar de los retrasos y los desafíos financieros que enfrentó Gamida Cell, la aprobación de la FDA llega en un momento crítico para la empresa y los pacientes que dependen de los trasplantes con Omisirge. Esta aprobación sitúa a Omisirge en la categoría de terapias celulares avanzadas, junto con productos CAR-T y terapias génicas. Es importante destacar que, si bien varios bancos de sangre de cordón umbilical tienen licencia para sus unidades de sangre donadas, esta es la primera vez que se aprueba una licencia para un producto de terapia celular avanzada derivado de sangre de cordón umbilical.
Fuente: https://parentsguidecordblood.org/en/news/1st-fda-approval-omisirge-expanded-cord-blood
